罕見(jiàn)病藥物支付困局未破，跨國(guó)藥企緣何更積極在布局

在第五屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)（下稱“進(jìn)博會(huì)”）上，不少跨國(guó)藥企展出的藥物中，就包含了罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥。

本屆進(jìn)博會(huì)上，阿斯利康也宣布，在中國(guó)上市首個(gè)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥“舒立瑞”（依庫(kù)珠單抗），用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

(資料圖片)

2021年，阿斯利康收購(gòu)瑞頌制藥進(jìn)入罕見(jiàn)病領(lǐng)域，上述這款罕見(jiàn)病藥物正是后者所研發(fā)的。伴隨著收購(gòu)?fù)瓿桑?021年9月，阿斯利康也在中國(guó)成立了罕見(jiàn)病事業(yè)部，并建立起罕見(jiàn)病專門研發(fā)部門、醫(yī)學(xué)部門、銷售隊(duì)伍、市場(chǎng)部門等。本屆進(jìn)博會(huì)上，該公司也宣布與青島政府在罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥引入及診療服務(wù)方面進(jìn)一步深化合作。

除了阿斯利康外，其他跨國(guó)藥企同樣很積極在中國(guó)布局罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)。本屆進(jìn)博會(huì)上，勃林格殷格翰也展出了針對(duì)罕見(jiàn)病泛發(fā)性膿皰型銀屑病的同類首創(chuàng)藥物佩索利單抗，該藥于今年9月在美國(guó)獲批上市，有望于今年在中國(guó)獲批。

罕見(jiàn)病藥物由于患者數(shù)量少，研發(fā)困難，上市后往往價(jià)格高昂，這很容易導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者陷入“用不起藥”困局。在中國(guó)市場(chǎng)，關(guān)于罕見(jiàn)病藥物的支付難題，目前還未得到解決。如何看待跨國(guó)藥企躍躍欲試？

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊接受第一財(cái)經(jīng)記者專訪時(shí)表示，罕見(jiàn)病是全球面臨的重大健康課題，包括中國(guó)在內(nèi)，有多個(gè)國(guó)家已把罕見(jiàn)病當(dāng)作很重要的事情對(duì)待，罕見(jiàn)病有上千種，很多都面臨“無(wú)藥可解”局面，存在巨大且未被滿足的醫(yī)學(xué)需求。作為醫(yī)藥公司，公司開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物是責(zé)無(wú)旁貸。

在11月11日中國(guó)罕見(jiàn)病科研及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)大會(huì)上，中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)際醫(yī)藥商學(xué)院副院長(zhǎng)、教授茅寧瑩表示，在全球步入精準(zhǔn)醫(yī)療時(shí)代，罕見(jiàn)病極有可能成為中國(guó)突破生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的切入點(diǎn)。在全球已知的7000多種罕見(jiàn)病中，僅有不到10%有治療方案，仍有大批的空白領(lǐng)域需要突破，為中國(guó)的生物醫(yī)藥創(chuàng)新留下了巨大的空間。

基于中國(guó)制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》中的121種罕見(jiàn)病，86種罕見(jiàn)病在全球有治療藥物，其中77種罕見(jiàn)病在中國(guó)有治療藥物，9種罕見(jiàn)病面臨“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”的窘境。

王磊表示，公司在收購(gòu)瑞頌制藥基礎(chǔ)上也在不斷延伸罕見(jiàn)病藥物管線，仍有多款候選藥物在研中，后續(xù)會(huì)在中國(guó)推出更多的罕見(jiàn)病藥物。

不過(guò)，在王磊看來(lái)，要推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病藥物行業(yè)發(fā)展，目前仍有一些問(wèn)題有待解決，一是要加快藥物審批，雖然有很多罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入中國(guó)的速度在大大加快，但這種加快審批仍需要繼續(xù)堅(jiān)持下去；二是要鼓勵(lì)產(chǎn)業(yè)研發(fā)，罕見(jiàn)病患者患病過(guò)程很痛苦，且很多需要長(zhǎng)期用藥，這需要團(tuán)結(jié)社會(huì)各界力量開(kāi)發(fā)藥物，相關(guān)的產(chǎn)業(yè)鼓勵(lì)政策很重要；三是要解決支付問(wèn)題，罕見(jiàn)病患者人少，罕見(jiàn)病藥物生產(chǎn)成本和研發(fā)成本都很高，因此單價(jià)也很高。這樣一來(lái)，導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者個(gè)人支付負(fù)擔(dān)重，就算是傾家蕩產(chǎn)或無(wú)濟(jì)于事，這需要有相關(guān)政策資助，在醫(yī)保基金支付方面，能否單設(shè)罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金；在社會(huì)慈善、商業(yè)保險(xiǎn)方面方面，如何吸引它們加入等，這些有待探討；四是要解決罕見(jiàn)病診斷問(wèn)題，罕見(jiàn)病患者少，可以診斷的醫(yī)生就更少，需要考慮如何組建罕見(jiàn)病疾病登記、診斷、治療網(wǎng)絡(luò)，建立罕見(jiàn)病專病中心或醫(yī)學(xué)中心等。

“未來(lái)公司也將繼續(xù)支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，提升醫(yī)療保障權(quán)益，公司也希望可以推動(dòng)罕見(jiàn)病的規(guī)范化全病程管理發(fā)展。”王磊說(shuō)。

標(biāo)簽： 跨國(guó)藥企 阿斯利康